Seit unserer Firmengründung im Jahr 1997 haben wir das Leben und die Versorgung von Patienten im Fokus, die mit seltenen Erkrankungen leben und für die es bisher keine Therapie gibt. Unser Anspruch dabei ist, einen größtmöglichen positiven Einfluss auf das Leben dieser Patienten zu haben, indem wir ihnen neuartige Therapieoptionen zur Verfügung stellen. Wir fokussieren uns dabei auf Erkrankungen mit einem hohen, ungedeckten Bedarf an medikamentöser Therapie. Meist trifft dies auf „Seltene Erkrankungen“ zu, die aufgrund ihrer geringen Patientenzahl nicht im Fokus der pharmazeutischen Industrie stehen. Bei der Entwicklung von Therapeutika ist unser Anspruch immer, bahnbrechende Behandlungsansätze zu entwickeln. Dieses Ziel erreichen wir, indem wir an Innovationen zur Behandlung von seltenen Erkrankungen forschen und diese schnellstmöglich verfügbar machen. Unter anderem auch durch die Entwicklung von neuartigen Gentherapien.
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